バルドキソロンメチル(本剤)は抗酸化炎症調整剤(AIM)です。経口用カプセルで、PAH治療薬として現在承認されている他の薬剤とは作用が異なります。

現在までに完了している研究によると、本剤は以下の効果が期待されています:

  • 基礎療法をすでに受けているPAH患者さんで、16週間の本剤服用後の6分間歩行距離(6MWD)の増大。(現在進行中の第II相試験の初回データに基づく)
  • 他の療法で効果がみられないPAH患者さんやCTD-PAHの患者さんおよび比較的長い距離を歩けるCTD-PAH患者さんの6MWDの改善。
  • 動物の筋細胞におけるミトコンドリア機能を改善することによる細胞エネルギー生産(体のエネルギーレベル)の増加。
  • 炎症、血管リモデリング(血管構造の変化)および線維症(組織硬化)の抑制。(動物モデルでのデータ)

CATALYST参加者の半数は本剤、残りの半数はプラセボ(有効成分を含まないカプセル)を服用して頂きます。本剤またはプラセボのいずれを服用するかは硬貨を投げるようにランダムに決定されます。